حصلت شركة الأدوية السويسرية «نوفارتيس» على موافقة إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة لعلاج الأطفال دون الثانية المصابين بضمور العمود الفقري، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد، وتغطي الموافقة الأطفال الذين يعانون من أشد أنواع الأمراض الموروثة فتكًا، وكذلك الأطفال الذي يعانون من أنواع قد تظهر فيها الأعراض الشديدة لاحقًا، ويصل سعر العلاج لمرة واحدة إلى رقم قياسي يبلغ 2.125 مليون دولار، أي ما يعادل 34 مليون جنيه مصري، وفقًا لجريدة «الاندبندنت» البريطانية.
يعتبر مرض ضمور العمود الفقري هو السبب الوراثي الرئيسي للوفاة عند الرضع، وغالبًا ما يؤدي المرض إلى الشلل وصعوبة التنفس والموت في غضون أشهر المولودين بأكثر أنواع النوع الأول خطورة، ويصيب هذا المرض حوالي واحد من كل 10 آلاف مولود حي، مع وجود 50% إلى 70% من النوع الأول.
ويقول الدكتور «إيمانويل تيونجسون»، أخصائي الأعصاب للأطفال في لوس أنجلوس، أن هذا العلاج «زولجنسما» قد يكون معيارًا جديدًا لرعاية الأطفال الذين يعانون من أخطر أشكال ضمور العمود الفقري، حسبما أشارت «الاندبندنت» البريطانية.
ويدافع المسئولون التنفيذيون في شركة «نوفارتيس» عن السعر بأن العلاج لمرة واحدة هو أكثر قيمة من العلاجات طويلة الأجل الباهظة التكلفة والتي تكلف عدة مئات الآلاف من الدولارات سنويًا، وأكدت الشركة أنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضًا بعلاج زولجنسما.
وتتوقع الشركة موافقة أوروبية ويابانية في وقت لاحق من هذا العام، وسوف ينافس زولجنسما مع سبينرازا كأول علاج معتمد لضمور العمود الفقري، ويتطلب بينرازا، الذي تمت الموافقة عليه في آواخر عام 2016، إدخاله في القناة الشوكية كل 4 أشهر. وبلغت مبيعاته 1.7 مليار دولار العام الماضي ومن المتوقع أن ترتفع إلى 2.2 مليار دولار في عام 2022.
يعتبر مرض ضمور العمود الفقري هو السبب الوراثي الرئيسي للوفاة عند الرضع، وغالبًا ما يؤدي المرض إلى الشلل وصعوبة التنفس والموت في غضون أشهر المولودين بأكثر أنواع النوع الأول خطورة، ويصيب هذا المرض حوالي واحد من كل 10 آلاف مولود حي، مع وجود 50% إلى 70% من النوع الأول.
ويقول الدكتور «إيمانويل تيونجسون»، أخصائي الأعصاب للأطفال في لوس أنجلوس، أن هذا العلاج «زولجنسما» قد يكون معيارًا جديدًا لرعاية الأطفال الذين يعانون من أخطر أشكال ضمور العمود الفقري، حسبما أشارت «الاندبندنت» البريطانية.
ويدافع المسئولون التنفيذيون في شركة «نوفارتيس» عن السعر بأن العلاج لمرة واحدة هو أكثر قيمة من العلاجات طويلة الأجل الباهظة التكلفة والتي تكلف عدة مئات الآلاف من الدولارات سنويًا، وأكدت الشركة أنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضًا بعلاج زولجنسما.
وتتوقع الشركة موافقة أوروبية ويابانية في وقت لاحق من هذا العام، وسوف ينافس زولجنسما مع سبينرازا كأول علاج معتمد لضمور العمود الفقري، ويتطلب بينرازا، الذي تمت الموافقة عليه في آواخر عام 2016، إدخاله في القناة الشوكية كل 4 أشهر. وبلغت مبيعاته 1.7 مليار دولار العام الماضي ومن المتوقع أن ترتفع إلى 2.2 مليار دولار في عام 2022.
